FDA 在高风险会议之前仍对 ALS 药物持怀疑态度

华盛顿（美国头条网）——联邦卫生监管机构仍然不相信一种受到密切关注的实验药物对治疗卢伽雷氏病这种令人衰弱的疾病的益处，尽管他们准备给予制药商难得的第二次机会来公开宣传这种治疗方法。

Amylyx Pharmaceuticals 的实验药物已成为致命神经退行性疾病患者、其家人和国会议员的团结力量，他们正在推动 FDA 批准该药物。

但监管机构周五表示，该制药商的新分析“不够独立或有说服力”，无法确定有效性。该机构在周三召开外部顾问会议之前发布了审查结果，外部顾问将投票决定是否建议批准。

3 月份，同一个神经学专家小组以 6 比 4 的投票结果认为，该公司的数据未能显示出对 ALS（即肌萎缩侧索硬化症）具有令人信服的益处。 FDA 在顾问投票后召开第二次审查会议的情况极为罕见。

FDA 将要求该小组审查几项新的统计分析，该公司表示，这些分析强化了其药物可延长生命、延迟住院治疗和其他严重并发症的论据。 FDA 表示，专家们可以考虑“ALS 中未满足的需求”、疾病的严重性以及晚期疾病特有的其他因素。

SVB 分析师马克·古德曼 (Marc Goodman) 在其审查中的其他地方详细说明了其可应用于药物审批决策的灵活性，特别是对于致命疾病，这表明“FDA 可能仍在寻找批准该产品的方法”。给投资者的一封信。他给 Amylyx 50% 的批准机会。

ALS 会破坏行走、说话、吞咽以及最终呼吸所需的神经细胞。目前尚无治愈方法，大多数人会在三到五年内死亡。

FDA 的审查反映了该机构面临的一些最大问题，包括：在执行针对罕见、致命疾病的药物的审批标准时应该有多严格？如果有的话，应该对来自患者、倡导者及其政治盟友的外部呼吁给予多少重视？

通常，FDA 的批准需要两项大型研究或一项对生存有“非常有说服力”影响的研究。

据 FDA 审查人员称， Amylyx 的数据来自一项小型中期试验，该试验显示出在减缓疾病方面有一定益处，但由于数据缺失、实施错误和其他问题而受到损害。

Amylyx 表示，研究结束后收集的后续数据显示该药物延长了寿命。根据公司的一项新分析，当该公司对继续服用该药物的患者进行追踪时，他们的生存期比从未服用该药物的患者长了约 10 个月。

但 FDA 周五表示，新方法“面临与 Amylyx 最初研究相同的可解释性挑战”，并且新分析“不是独立数据”。

FDA 没有公开解释其召开会议的理由。但一些外部分析师认为，该机构希望在本月底做出最终决定时，更多的外部投入将增强其实力。

Amylyx 的药物是两种较老药物成分的组合：一种治疗肝脏疾病的处方药和一种与中药相关的膳食补充剂。这家位于马萨诸塞州剑桥的公司已为该组合申请了专利，并表示这些化学物质共同作用可以防止细胞过早死亡。其联合创始人在布朗大学学生时首次发现了这一组合。

一些 ALS 患者已经服用这两种药物。 FDA 的批准可能会迫使保险公司承担治疗费用。

FDA 将再次听取患者和倡导团体的意见，例如 I AM ALS，该组织两年多来一直游说 FDA 和国会以提供该药物。该组织的创始人布莱恩·瓦拉赫 (Brian Wallach) 表示，ALS 患者、医生和研究人员认为该公司的数据值得批准。

瓦拉赫于 2017 年被诊断出患有肌萎缩侧索硬化症 (ALS)，并通过翻译进行了发言。 “但我们也知道，这可能会让我们留在这里，直到下一种药物出现，并且可能是一种治疗方法。”

Wallach 目前正在接受 Amylyx 治疗的一部分，该治疗可作为膳食补充剂。

尽管 FDA 的审查结果为负面，但有一些外部进展可能会促使 FDA 获得批准。

6 月，加拿大监管机构批准了该药物用于 ALS 患者，这是第一个这样做的国家。生物伦理学家 Holly Fernandez-Lynch 表示，这一决定使 FDA 监管机构处于“不稳定的境地”。

“他们通常喜欢在做出批准决定时走在前面，”在宾夕法尼亚大学任教的费尔南德斯-林奇说。 “他们喜欢声称自己不会成为患者获得可能对他们有帮助的东西的障碍。”

周五交易中，Amylyx 股价下跌超过 23%，收于 18 美元。