FDA 对实验性 ALS 药物的益处持怀疑态度

华盛顿（美国头条网）——在患者权益倡导者经过数月游说敦促批准后，联邦卫生监管机构周一对一种备受关注的治疗卢伽雷氏病的实验药物发出了负面审查。

Amylyx Pharmaceuticals 的这款药物已成为致命神经退行性疾病 ALS 患者及其家人和国会议员的团结力量，他们共同推动美国食品和药物管理局批准该药物。

但监管机构在审查中表示，由于数据缺失、患者入组错误以及其他问题，该公司的小型研究“没有说服力”。周三，FDA 顾问小组将就是否批准该药物进行不具约束力的投票。

此次会议被视为 FDA 对数据不完善的实验药物的处理方法及其承受外部压力的能力的一个指标，受到密切关注。

FDA对该药物的负面立场在周三的公开会议上造成了紧张的气氛，数十名 ALS 患者和倡导者计划在会上发言。该机构将在对该药物做出最终决定之前考虑其顾问小组的意见，预计在 6 月份做出。

ALS（肌萎缩侧索硬化症）会破坏行走、说话、吞咽以及最终呼吸所需的神经细胞。目前尚无治愈方法，大多数人会在三到五年内死亡。

Amylyx 的药物是两种老药的组合：一种治疗肝脏疾病的处方药和一种与中药相关的膳食补充剂。 Amylyx 已为这种粉末组合申请了专利，并表示这些化学物质有助于保护细胞免于过早死亡。

但审查人员发现，在一项 137 名患者参与的中期研究中，该药物对减缓疾病进展“只有有限的”效果，审查人员称该研究存在实施和分析问题。通常，FDA 的批准需要两项大型研究或一项对生存有“非常有说服力”影响的研究。

根据 FDA 文件，监管机构“强烈建议”Amylyx 在申请前完成一项大型后期试验，以确定该药物的有效性。该研究将于 2024 年完成。

去年夏天与监管机构进一步讨论后，Amylyx 决定根据初步研究以及随后收集的生存数据提交其药物审批。该公司表示，数据显示服用该药物的患者比服用模拟药物的患者寿命长约六个月。

但 FDA 表示，由于多年来对研究参与者的追踪存在问题，因此结果不可靠。

周三的会议标志着 FDA 自去年 6 月无视其建议并批准 Biogen 的阿尔茨海默氏症药物 Aduhelm以来首次召集该咨询小组。三名专家组成员因这一有争议的决定而辞职，国会调查人员对 FDA 对该药物审查的处理方式发起了调查。与目前的情况一样，FDA 面临着来自患者团体要求批准的巨大压力。

目前，FDA批准的治疗ALS的药物只有两种，其中更有效的可以延长生命几个月。

为 Amylyx 的研究提供资助的 ALS 协会表示，FDA 的审查没有考虑“ALS 的速度和严重程度以及可用的少数治疗选择”。

约翰·霍普金斯大学的杰弗里·罗斯坦博士说：“这是一种致命的疾病，因此任何显示出这种益处的药物——即使这种益处是有限的——对患者来说都是极好的，因为他们只有一条路可以治疗这种疾病：死亡。”帮助患者参加 Amylyx 研究。

FDA 发布审查报告后，这家总部位于马萨诸塞州剑桥的制药商股价周一下跌超过 35%。